近日，中山市人民醫院宣布，一位29歲女患者的單純性難治性系統性紅斑狼瘡被治愈了。據悉，這是中山市采用CAR-T雙靶點技術，成功救治單純性難治性系統性紅斑狼瘡患者，而該技術合作方正是健康基地園區企業歸氣丹生物醫藥（中山）有限公司（下稱“歸氣丹生物”）。
歸氣丹生物于2018年落地國家健康基地，是美國icarbio生物研發機構在亞太地區的研發及實驗中心，項目同時在美國和中國進行臨床試驗，將填補國內在T細胞腫瘤、自身免疫性疾病等研究領域的空白。歸氣丹生物公司主要負責美國iCell Gene Therapeutics在中國市場的業務，后者是一家集研發、臨床及其應用的綜合性醫藥公司，致力于將專有的尖端嵌合抗原受體CAR技術轉化為挽救生命的免疫療法。機構創始人Yupo Ma教授就職于美國紐約州立大學石溪分校，具有多年的生物免疫領域研發及臨床經驗。公司擁有多位國際科研專家和臨床專家，研發實力處于世界領先水平，具有世界一流的技術設備及成熟穩定的研發平臺，目前公司已獲得美國FDA 多項癌癥治療孤兒藥物的生產資格，白血病、實體瘤及其他自身免疫性疾病的臨床試驗資格。2022年，歸氣丹生物入選“2021中國醫藥創新種子企業100強”。
29歲女子7年前患上系統性紅斑狼瘡
2015年7月份，22歲的王音（化名）剛生完孩子9個月，全身起了小紅點，總是發燒，血小板較低，她就到佛山、廣州的醫院先后檢查，在省醫院確診為系統性紅斑狼瘡。當年10月，她開始到中山市人民醫院就診。
歸氣丹生物于2018年落地國家健康基地，是美國icarbio生物研發機構在亞太地區的研發及實驗中心，項目同時在美國和中國進行臨床試驗，將填補國內在T細胞腫瘤、自身免疫性疾病等研究領域的空白。歸氣丹生物公司主要負責美國iCell Gene Therapeutics在中國市場的業務，后者是一家集研發、臨床及其應用的綜合性醫藥公司，致力于將專有的尖端嵌合抗原受體CAR技術轉化為挽救生命的免疫療法。機構創始人Yupo Ma教授就職于美國紐約州立大學石溪分校，具有多年的生物免疫領域研發及臨床經驗。公司擁有多位國際科研專家和臨床專家，研發實力處于世界領先水平，具有世界一流的技術設備及成熟穩定的研發平臺，目前公司已獲得美國FDA 多項癌癥治療孤兒藥物的生產資格，白血病、實體瘤及其他自身免疫性疾病的臨床試驗資格。2022年，歸氣丹生物入選“2021中國醫藥創新種子企業100強”。
29歲女子7年前患上系統性紅斑狼瘡
2015年7月份，22歲的王音（化名）剛生完孩子9個月，全身起了小紅點，總是發燒，血小板較低，她就到佛山、廣州的醫院先后檢查，在省醫院確診為系統性紅斑狼瘡。當年10月，她開始到中山市人民醫院就診。
“這7年間我每月要到醫院開一次藥，經常要到醫院做抽血、驗尿等檢查，還要經常吃藥、打針，但病情仍然反反復復，非常痛苦。”王音說，為了治療疾病，愛人帶她先后往返廣州多家醫院診治，高額的費用付出沒有給她的病情帶來緩解，后期還出現了狼瘡腎病和腦病，并于去年8月實施了顱腦手術，至今顱骨還沒有全覆蓋。”
市人民醫院風濕免疫科主任何善智表示：“這位患者剛入院時全身水腫，蛋白尿明顯，抗體陽性，我們給她做了傳統的激素、免疫抑制治療，還做了7次生物治療，但效果都不好，出現狼瘡腦病，還出現肺動脈高壓、肺纖維化等并發癥，腎穿刺也發現狼瘡的活動。這說明傳統治療和生物治療都不理想。”
采用一項國際領先的新技術成功治愈
該院先進診斷與先進治療臨床研究中心王偉佳博士表示，這個患者當時大量的蛋白尿已經出現狼瘡腦病，非常嚴重。他們和美國的一位專家進行線上討論后達成共識，在保證患者生命安全的前提下，嘗試采用新的治療方法。
能否把CAR-T技術應用到系統性紅斑狼瘡的治療上？經過和病人商量，在醫院的支持并在美國的歸氣丹生物創始人馬鈺波教授團隊的指導下，王偉佳博士團隊決定采用這種全球領先的新技術給患者治療。今年5月份病人簽了知情同意書，5月20日對患者進行單采細胞，6月17日回輸T細胞。
中山市臨床醫學研究所所長、市人民醫院黨委書記袁勇介紹，“這個治療過程就是把能產生人體免疫因子的淋巴細胞在體外培養，并采用基因工程技術使之成為具有靶向殺傷能力的細胞，然后再重新輸入患者體內，有針對性的把‘致病種子’細胞殺死，這是一種新型精準靶向療法。”
王音說：“現在我身上的紅點沒有了，激素藥、免疫抑制劑都不用吃了，我的精神也很好，各項指標都很好。今天是第三次來復查，前二次復查結果都比較好。我很感謝中山市人民醫院的醫護人員給了我第二次生命。”
市人民醫院風濕免疫科主任何善智表示：“這位患者剛入院時全身水腫，蛋白尿明顯，抗體陽性，我們給她做了傳統的激素、免疫抑制治療，還做了7次生物治療，但效果都不好，出現狼瘡腦病，還出現肺動脈高壓、肺纖維化等并發癥，腎穿刺也發現狼瘡的活動。這說明傳統治療和生物治療都不理想。”
采用一項國際領先的新技術成功治愈
該院先進診斷與先進治療臨床研究中心王偉佳博士表示，這個患者當時大量的蛋白尿已經出現狼瘡腦病，非常嚴重。他們和美國的一位專家進行線上討論后達成共識，在保證患者生命安全的前提下，嘗試采用新的治療方法。
能否把CAR-T技術應用到系統性紅斑狼瘡的治療上？經過和病人商量，在醫院的支持并在美國的歸氣丹生物創始人馬鈺波教授團隊的指導下，王偉佳博士團隊決定采用這種全球領先的新技術給患者治療。今年5月份病人簽了知情同意書，5月20日對患者進行單采細胞，6月17日回輸T細胞。
中山市臨床醫學研究所所長、市人民醫院黨委書記袁勇介紹，“這個治療過程就是把能產生人體免疫因子的淋巴細胞在體外培養，并采用基因工程技術使之成為具有靶向殺傷能力的細胞，然后再重新輸入患者體內，有針對性的把‘致病種子’細胞殺死，這是一種新型精準靶向療法。”
王音說：“現在我身上的紅點沒有了，激素藥、免疫抑制劑都不用吃了，我的精神也很好，各項指標都很好。今天是第三次來復查，前二次復查結果都比較好。我很感謝中山市人民醫院的醫護人員給了我第二次生命。”
資料來源：中山日報
